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09 febbraio 2018

Il medicinale più costoso al mondo è in commercio: cura un grave difetto genetico.

E' la cura più costosa di ogni altra presente sul mercato di tutto il mondo.

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Lo scorso dicembre è stato approvato dalla FDA (Food and Drug Administration, l’ente governativo statunitense che si occupa della regolamentazione dei prodotti alimentari e farmaceutici) un nuovo e innovativo trattamento di terapia genica per la cecità ereditaria, chiamato Luxturna. Il farmaco innovativo, tuttavia, viene venduto all’incredibile prezzo di 850.000 dollari, rendendolo uno dei trattamenti più costosi al mondo e collocandolo molto al di là delle possibilità della maggior parte dei pazienti.

Spark Therapeutics, la società che ha rilasciato il farmaco, aveva inizialmente pianificato di vendere Luxturna per 1 milione di dollari, ma ha abbassato il prezzo dopo che le assicuazioni mediche avevano espresso preoccupazione in merito alla possibilità di coprire i costi delle iniezioni.
Nonostante il piccolo calo dei prezzi, Luxturna è ancora significativamente più costosa di quasi tutti gli altri farmaci sul mercato di tutto il mondo, inclusi altri due trattamenti di terapia genica separati approvati l’anno scorso dalla FDA. Luxturna è la prima terapia genica che tratta una condizione ereditaria, ed è stata dimostrata la sua efficacia nel migliorare la capaicità visiva nei pazienti affetti da una rara forma di cecità ereditaria che si stima colpisca circa 2.000 persone negli Stati Uniti.

Luxturna è un’iniezione che va fatta una volta sola, ed utilizza un virus per fornire un gene sostitutivo nel tessuto retinico delle persone nate con la specifica mutazione che causa la cecità. I costi del trattamento sono di 425.000 dollari per iniezione, e i malati ne hanno bisogno di una per ciascun occhio.
I creatori di Luxturna giustificando il prezzo altissimo spiegando che le terapie genetiche sono destinate ad essere usate una sola volta, a differenza dei farmaci tradizionali che vengono presi per mesi o anni.




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